瑞士制藥*羅氏（Roche）乳腺癌藥物Perjeta（pertuzumab）近日在英國監(jiān)管方面?zhèn)鱽硐灿?。英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）已發(fā)布zui終指南，支持將Perjeta用于英國國家服務(wù)系統(tǒng)（NHS），用于人表皮生長因子受體2（HER2）陽性乳腺癌患者的治療。此次批準(zhǔn)，使Perjeta成為英國NICE在近10年中批準(zhǔn)的*新的乳腺癌藥物。

具體而言，NICE支持將Perjeta聯(lián)合赫賽汀（Herceptin，通用名：trastuzumab，曲妥珠單抗）及化療，作為一種治療選擇，用于HER2陽性局部晚期、炎癥性或具有復(fù)發(fā)高風(fēng)險(xiǎn)的早期乳腺癌患者的新輔助治療（neoadjuvant therapy，即術(shù)前治療）。

值得一提的是，NICE在去年5月曾拒絕批準(zhǔn)將Perjeta納入NHS，該機(jī)構(gòu)認(rèn)為Perjeta的長期臨床受益并不明顯，并且價(jià)格昂貴不具有成本效益。此次NICE轉(zhuǎn)變了態(tài)度，認(rèn)為在準(zhǔn)備接受手術(shù)的乳腺癌患者中，與Herceptin+化療相比，Perjeta聯(lián)合Herceptin+化療能夠更有效地縮小乳腺和淋巴結(jié)中的腫瘤；另外，羅氏主動降價(jià)也是一個(gè)重要因素。

據(jù)估計(jì)，在英格蘭和威爾士，大約有1400例HER2陽性乳腺癌患者適合Perjeta聯(lián)合赫賽汀及化療的新輔助治療。而在蘇格蘭地區(qū)，蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會（SMC）在去年12月中旬表示，不認(rèn)可Perjeta用于新輔助治療的長期生存受益，因此該地區(qū)患者將無法通過NHS獲取治療。

Perjeta新輔助治療：將為HER2陽性乳腺癌群體提供一種重要的治療選擇

與HER2陰性乳腺癌相比，HER2陽性乳腺癌是一種更具侵略性的乳腺癌類型，在腫瘤擴(kuò)散前對HER2陽性早期乳腺癌患者進(jìn)行治療，可以提高預(yù)防疾病復(fù)發(fā)的機(jī)會。而一直以來，腫瘤的有效治療手段都是以手術(shù)切除為主，除外科手術(shù)之外的治療均稱為輔助治療。新輔助治療（neoadjuvant therapy）是指在手術(shù)治療前實(shí)施的治療措施，主要包括化療和放療，其目的是減小腫瘤的體積，使其能夠更容易手術(shù)移除。

在歐盟，Perjeta于2015年7月獲批聯(lián)合赫賽汀及化療用于HER2陽性乳腺癌患者的新輔助治療。來自II期臨床研究NeoSphere的數(shù)據(jù)顯示，術(shù)前接受Perjeta+赫賽汀+多西紫杉醇化療方案的患者組有近40%的患者實(shí)現(xiàn)病理*緩解（pCR），而術(shù)前接受赫賽汀+多西紫杉醇化療組實(shí)現(xiàn)pCR的患者比例僅為21.5%；長期隨訪數(shù)據(jù)顯示，與術(shù)前接受赫賽汀+化療方案組相比，術(shù)前接受Perjeta+赫賽汀+化療方案組經(jīng)歷疾病惡化、復(fù)發(fā)或死亡的風(fēng)險(xiǎn)降低31%（無進(jìn)展生存期PFS HR=0.69; 95% CI, 0.34-1.40），經(jīng)歷復(fù)發(fā)或死亡的風(fēng)險(xiǎn)降低40%（無病生存期DFS HR=0.60; 95% CI, 0.28-1.27）。來自另一項(xiàng)II期臨床研究TRYPHAENA的數(shù)據(jù)顯示，接受Perjeta新輔助治療的3個(gè)組pCR數(shù)據(jù)為54.7-63.6%。

病理*緩解（pCR）是指在開展外科手術(shù)時(shí)受影響的乳房或乳房及局部淋巴結(jié)中檢測不到腫瘤組織，即無癌狀態(tài)（cancer-free）。這是評估乳腺癌新輔助治療效果的一種常規(guī)手段，在早期乳腺癌（eBC）臨床治療中相比傳統(tǒng)終點(diǎn)評估的更快。Perjeta聯(lián)合赫賽汀及化療作為一種新輔助方案在臨床研究中所表現(xiàn)出的顯著pCR療效及長期預(yù)后受益，將為HER2陽性乳腺癌群體提供一種重要的治療選擇，將改善患者的長期預(yù)后。